2018年11月29日星期四

丁香医生 - 知乎专栏: 治愈率 75% 的抗癌神药上市?不能这样欺骗癌症患者!

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治愈率 75% 的抗癌神药上市?不能这样欺骗癌症患者!
Nov 30th 2018, 11:46, by 丁香医生

昨天,有自媒体发布了一篇标题是《重大突破!昨日,美国 FDA 正式上市"广谱"抗癌药,治愈率高达 75%!》的公众号文章。

文章对这款药物的描述是:

可治疗肺癌、甲状腺癌、黑色素瘤、胃癌、结肠癌、乳腺癌、胰腺癌等 17 种实体肿瘤;不需要考虑肿瘤类型和发生区域;成人和孩子都能用;治愈率高达 75%;售价可能会低于每月 20 美元;……

这信息简直不能更令人激动了!

不少人兴奋地转发并评论:

看来人类终于找到攻克癌症的方法了!

先平静一下,真是这样吗?

确有其药

11 月 26 号,美国食品药品监督管理局(FDA)官方网站,发布了一则消息:

药物制造商 Loxo Oncology 和拜耳公司(就是发明阿司匹林的著名制药企业),也都在自家官方网站上,提到了这款药物。

这款药物的商品名是 Vitrakvi,活性成分叫 Larotrectinib 或 Loxo-101,它于近日被批准在美国上市。

根据 FDA 的官方消息来看,这的确是一款适用于孩子和成人、能针对多种实体肿瘤的「广谱」抗癌药。

什么叫实体肿瘤?

就是除了血液、淋巴系统的癌症,其他有形状的肿瘤或癌症。

这谱确实够广,但是!

这款药物的应用范围有限

约 1% 左右患者可能受益

看看 FDA 官网文章的标题的后半句,写着「with NTRK gene fusions」:

这是什么意思?

意思是,虽然不用太考虑肿瘤的类型或生长区域,但肿瘤细胞需要存在「NTRK 基因融合产生的突变」。

因为只有存在这样的突变,这款新药才能准确地找到肿瘤细胞,发挥治疗作用。

如果肿瘤细胞没有这种突变,药物就无效了。

那么,这个 NTRK 基因融合突变出现的概率有多少呢?

总体来说,只占到所有癌症的 1%~2%。在美国,每年估计有 2000 至 3000 人患有与 NTRK 相关的癌症。

另外,按照适应症的规定,除了需要有突变,还要满足有癌转移、不能手术治疗或者治疗后又复发的情况,才能使用这种药物。

也就是说,能直接因这款药物受益的患者,很少。

治愈率 75%,更是误读!

肿瘤的临床治愈是指:5 年之内都不复发。

而在临床试验中,这款新药显示出来的效果,是 75% 的客观缓解率。

即一些患者的肿瘤瘤体缩小或消失、没有新病灶出现,肿瘤标志物正常,病情稳定,且至少维持 4 周。

这是很了不起的效果!

但是,它也绝不等同于「治愈」。直接用「治愈率 75%」的描述,无疑会误导读者。

药物售价并不便宜

根据制药公司对外公布的消息,这款药的售价也并不便宜。

一个成年人一个月的用量,成本为 32800 美元,儿童用药每月起价为 11000 美元。

这绝对不是一个小数目。

但是,为了能让合适的患者用得起药,制药企业也表示,希望能通过推进保险、慈善计划等方式,争取把患者需要承担的药价,降到 20 美元以下。

希望更多的好药被研发

看了上面的解释,不少人可能觉得失望:

原来,这款药没那么好……

所有人都希望能尽早攻克癌症等疑难杂症,但这样的愿景,需要科研人员们克服困难、不断前行。

就像华盛顿邮报上说的,这是一次「里程碑式的事件,但未来仍有许多挑战」。

这款新上市的抗癌药物,虽然不如大家期望的那样「神奇」,但依然是医学上的一大进步,也实实在在地给一些患者带来了好处。

这是好事!

希望在未来,有更多的好药被研发,更多的患者能被救治。

也希望中国能尽快引进这款药,惠及国内的患者。

至于为什么有些公众号含糊其辞,做出失实的宣传报道,留言区的截图,也许能说明一些问题:

本文作者张洪涛,笔名「一节生姜」,系美国宾夕法尼亚大学医学院病理及实验医药系研究副教授,研究领域为癌症的靶向治疗以及免疫治疗。

本文首发于腾讯「全民较真(qqjiaozhen)」公众号,有删改,如需转载可联系原作者。

责任编辑:Leo、Ant

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